Ученые Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени И.П. Павлова вместе с коллегами из Петербургского института ядерной физики имени Б.П. Константинова НИЦ «Курчатовский институт» запатентовали препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях.
Он воздействует на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1. Мутации в нем в десять раз увеличивают риск развития патологии. Испытания на клетках пациентов показали, что созданная учеными молекула восстанавливает активность фермента.
«При снижении активности глюкоцереброзидазы в клетках накапливается субстрат. Он может стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, которые вызывают нейродегенерацию. Разработанная нами молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее», — рассказала руководитель отдела молекулярно-генетических и нанобиологических технологий Научно-исследовательского центра ПСПбГМУ им. И.П. Павлова Минздрава России, заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ «Курчатовский институт» — ПИЯФ Софья Николаевна Пчелина.
При разработке препарата российские ученые взяли за основу исследования иностранных коллег, которым удалось исправить работу фермента с помощью малой молекулы — фармакологического шаперона (эта молекула может восстанавливать структуру белковых образований).
Эксперименты показали, что полученное соединение более эффективно снижает количество вредного субстрата, вызывающего деградацию нейронов, чем взятые за основу иностранные препараты (за рубежом они уже проходят стадию клинических испытаний).
До внедрения препарата в клинику предстоит испытать его на животных моделях заболевания.
Исследование проводится в рамках программы Минобрнауки России «Приоритет 2030» (национальный проект «Наука и университеты»).
Известия - Быть в ферменте: в России запатентовали лекарство от болезни Паркинсона
Петербургский дневник - Ученые из Петербурга смогли запатентовать лекарство от болезни Паркинсона
Утро на Радио Звезда. Российские ученые запатентовали лекарство от болезни Паркинсона
